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摘要
目的 探讨外用西罗莫司治疗儿童体表微囊型淋巴管畸形的有效性与安全性。方法 2020年9月—2022年9月郑州大学附属儿童医院收治的20例经过传统手术、硬化治疗等无明显效果的体表微囊型淋巴管畸形患儿，男9例，女11例，年龄4～15岁。均予以西罗莫司制剂外用，疗程为12周，期间监测随访影像学及用药前后的病情转归等，并依据国家通用四级分类法评估疗效，同时监测治疗期间的不良反应。结果 20例患儿外用西罗莫司治疗后病灶均有不同程度缩小，有效率95.00%(19/20),治疗12周时，疗效评价等级Ⅳ级7例，Ⅲ级7例，Ⅱ级5例，Ⅰ级1例。20例患儿中9例有疼痛症状，治疗后有明显缓解，治疗12周后疼痛评分0.56±0.53均较治疗前(2.33±0.50)相比，差异有统计学意义(P<0.05)。7例患儿同一病灶治疗12周后最大直径(1.54±0.86)cm均低于治疗前(2.61±0.89)cm,差异有统计学意义(P<0.05)。患儿的性别、年龄、病程、伴随症状、病灶部位、大小(7例患儿病变前直径)对疗效的影响差异无统计学意义(均P>0.05)。20例患儿，1例用药后有轻度瘙痒感，1例出现红斑，1例出现烧灼感，外用过程中均未出现破溃、渗出、色素沉着等严重不良反应。治疗4周及12周时西罗莫司血药浓度均低于2.0 ng/mL。结论 外用西罗莫司治疗儿童体表微囊型淋巴管畸形疗效好，安全性高；但仍需继续探索准确浓度并积累更多用药经验。
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