摘要
目的探讨口服塞来昔布治疗儿童难治性淋巴管畸形(LM)的临床效果。方法回顾性分析2020年9月至2022年1月在南京医科大学附属儿童医院采用塞来昔布治疗的难治性LM患儿的临床资料。在其他方法治疗效果不佳或伴有疼痛的情况下口服塞来昔布胶囊, 每天5 mg/kg,分2次口服, 疗程为6个月, 治疗期间观察药物不良反应。在用药治疗前和治疗后6个月行磁共振(MRI)检查, 评估病灶大小的变化;通过儿童生活质量量表(PedsQL)4.0进行评分。结合MRI检查结果及PedsQL评分对药物治疗效果进行评价, 分为治愈、改善、稳定和无效。使用SPSS 21.0软件进行数据分析, 用药前后病灶体积及PedsQL评分以M(Q1, Q3)表示, 并采用Wilcoxon符号秩和检验进行比较, P<0.05表示差异有统计学意义。结果共纳入12例患儿, 男7例, 女5例, 年龄1岁5个月至9岁9个月。12例中2例临床症状得到改善, 8例病情保持稳定, 2例无效。12例患儿用药前病灶体积为59.13(38.19, 107.15) cm3, 用药后6个月为66.08(37.37, 119.98) cm3,用药前后体积比较差异无统计学意义(Z=0.40, P=0.686);用药前PedsQL评分为30.5(29.0, 32.0)分, 用药后6个月为29.0(28.0, 30.0)分, 用药前后PedsQL评分比较差异无统计学意义(Z=1.73, P=0.084)。其中仅有1例患儿出现了短期的睡眠质量下降, 无其他不良反应发生。结论塞来昔布无法使LM病灶缩小, 但可能有助于稳定难治性LM患儿的病情, 并改善其症状, 提高生活质量, 可作为辅助治疗方法。
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