摘要

核糖核酸(ribonucleic acid, RNA)疗法通过将外源RNA引入特定细胞来精准调控基因的表达,从而实现对疾病的干预。近年来,临床结果表明RNA疗法在基因调控和疾病预防上是一种十分有潜力的基因疗法。然而,RNA药物在递送过程中仍然面临如稳定性差、组织靶向性弱、免疫原性强等诸多问题,限制了RNA药物的进一步临床转化应用。本文总结了不同RNA药物的递送方式在临床前和临床实验中取得的最新研究进展,并讨论不同递送载体的应用前景和局限性,旨在为RNA药物递送方式的优化提供新的设计思路,促进RNA疗法的临床应用。

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