CRISPR技术发展及其在骨和软骨组织工程中的应用

作者：陈果; 程度; 陈滨^*

来源：南方医科大学学报, 2019, 39(12): 1515-1520.

• CRISPR
• 基因编辑
• 骨组织工程
• 软骨组织工程

由Cas9核酸酶和单向导RNA(sgRNA)组成的CRISPR/Cas9系统,可对sgRNA靶向的DNA序列进行缺失、插入和点突变等基因重编程操作,是新兴的基因编辑技术。此外,CRISPR/dCas9(Cas9核酸酶活性丧失的突变体),仍保留sgRNA靶向结合DNA的能力,dCas9蛋白融合转录激活物(CRISPRa)后可激活目标基因表达,也可通过融合转录阻遏物(CRISPRi)抑制目标基因表达。CRISPR/Cas9系统的高效输送是限制其临床广泛应用的主要问题之一。病毒载体被广泛用于递送CRISPR/Cas9元件;但就安全性、简便性和灵活性而言,非病毒载体研究更具吸引力。本文主要总结了CRISPR技术的原理和研究进展,包括CRISPR/Cas9的递送载体,递送模式以及递送过程的障碍,并回顾基于CRISPR技术在骨和软骨组织工程中的研究进展,讨论CRISPR技术在骨和软骨组织工程应用中面临的挑战和未来。

• 单位
  中山大学; 南方医科大学南方医院