补骨脂是临床常用中药,具有补肾壮阳、固精缩尿的功效。伴随中药补骨脂及其复方制剂使用过程中引起肝脏不良反应的报道日益增多,补骨脂的肝毒性物质基础问题也受到学者的广泛关注。异补骨脂素是中药补骨脂中的主要药效成分和毒性成分。本文主要从药理作用和肝肾毒性2个方面,对2010年至今国内外学者关于异补骨脂素的研究进行综述,为异补骨脂素的新药研究和安全用药提供理论依据。