DNA甲基化作为一种重要的表观遗传修饰,严密调控着基因的表达和基因组的稳定。DNA异常甲基化可引起基因表达异常、转录失活和抑癌基因失活,从而导致肿瘤的发生,是急性髓系白血病发生的重要分子机制。去甲基化药物能够抑制DNA甲基化转移酶的活性,降低DNA甲基化水平,具有抗肿瘤作用,是急性髓系白血病目前可供选择的一线治疗方案。但因其单药治疗疗效有限,国内外学者不断通过尝试识别生物标志或将去甲基化药物与其他药物联合以期提高疗效,现已取得显著成果。
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