基因疗法治疗nAMD的相关临床试验及前景展望

作者：张玮

来源：中华实验眼科杂志, 2021, 39(08): 749-754.

DOI：10.3760/cma.j.cn115989-20210113-00033

• 新生血管性黄斑变性
• 基因疗法
• 临床试验

新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)是老年人群主要的致盲眼病之一, 早发现、早治疗尤为重要。目前, nAMD的治疗主要为抗血管内皮生长因子(VEGF)和激光治疗等对症疗法, 这并不能解决nAMD持续性活动的问题, 反复治疗增加患者的经济负担, 也增加了眼压升高、炎症反应等并发症的发生。近年来, 基因疗法的广泛应用为nAMD的治疗带来了更多可能。它以病毒为载体, 将目的基因cDNA与载体组合, 利用病毒感染宿主细胞的特点, 实现了目的基因在宿主细胞内的表达。在动物实验成功的基础上, 国内外学者相继开展Ⅰ期、Ⅱ期临床试验, 其靶点有色素上皮衍生因子、RNA干扰、可溶性VEGF受体-1、内皮抑素和血管抑素、抗人VEGF抗体片段、可溶性CD59、阿柏西普、补体因子Ⅰ等, 取得了一定的成效, 但也暴露出一些问题。本文就基因疗法治疗nAMD的机制、临床试验研究进展及存在的问题进行综述, 并提出未来基因疗法的前景展望。

• 单位
  天津医科大学总医院