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摘要
近十年来,核酸药物取得了迅猛发展,其中基于RNA干扰(RNAi)的技术成为一种多功能工具,并广泛应用于治疗各种疾病.小干扰RNA(siRNA)作为一种序列特异性的基因沉默方法,为研究基因功能和开发新的疾病治疗策略提供了有效且具有特异性的手段.因此,将siRNA应用于治疗中以靶向特定基因功能的方法引起了巨大的兴趣.然而,为了使RNAi技术具有价值和有效性,对siRNA进行化学修饰并开发出高效的siRNA递送策略至关重要.这些措施旨在改善siRNA的稳定性、细胞摄取能力、序列特异性,并减少非特异性的基因沉默以及毒副作用等生物活性.本综述简要介绍了siRNA的化学修饰,以提高其对核酸酶的抗性和稳定性.此外,siRNA递送体系的开发也是重要的研究方向,包括脂质体和聚合物等载体系统,用于改善siRNA的药代动力学、增强细胞内递送和实现肿瘤靶向.最后,本综述总结和讨论了siRNA药物递送领域的技术瓶颈以及未来的发展趋势,为siRNA作为一种治疗策略的进一步应用提供了指导.
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单位化学化工学院; 南京大学
