RNA干扰(RNAi)药物鲁马西朗治疗晚期1型原发性高草酸尿症

作者：黄世杰

来源：国际药学研究杂志, 2020, 47(08): 608.

<正>Alnylam制药公司宣布开始RNAi药物鲁马西朗(lumasiran)治疗晚期1型原发性高草酸尿症(PH1)的Ⅲ期临床ILLUMINATE-C试验,并提交Ⅱ期开放扩展研究的新阳性结果。该试验是单臂、开放、全球多中心研究,评价该药对16名诊断为PH1患者的疗效和安全性。同期组A,不需要透析患者;同期组B,需要透析患者。该药3个月1次,然后1次/月。主终点是6个月时血浆中草酸盐较基线时的变化百分比。Ⅱ期临床OLE试验,患者尿草酸盐平均最大降幅76%(n=19),尿草酸盐与肌酐比平均最大降幅82%(n=20)。轻度副作用有头痛、口咽痛、胃肠炎、发热和呕吐。该药是研究用皮下给药的RNAi疗法药物,靶向羟酸氧化酶1(HAO1),可用于治疗PH1。HAO1编码乙醇酸氧化酶(GO),可沉默HAO1并耗尽GO酶,抑制草酸盐的产生。