基因治疗及细胞治疗发展态势分析

作者：迟培娟; 陈芳; Cynthia Liu; Qiongqiong Zhou; Yi Deng; Yingzhu Li; 韩涛; 余敏; 杨艳萍^*; 王学昭^*

来源：中国生物工程杂志, 2019, 39(05): 43-52.

DOI：10.13523/j.cb.20190505

• 基因治疗
• 细胞治疗
• 干细胞移植
• 发展态势分析

<正>基因治疗是将目的基因导入患者的特定组织或细胞进行适当有调控的表达,以纠正或补偿因基因缺陷或异常而引起的疾病,从而达到治疗疾病的目的[1-2]。基因治疗可以被用于治疗血友病等单基因遗传性疾病以及癌症、神经退行性疾病、眼科疾病和心血管疾病等多基因疾病。2017年,美国FDA批准了一种基因治疗产品LuxturnaTM,该

• 单位
  中国科学院文献情报中心