罕见病用药经济学评价的挑战与中国对策思考

作者：胡嘉浩; 康琦; **; 刘宇晗; 侯晓慧; 何江江; 金春林^*

来源：世界临床药物, 2022, 43(02): 109-114.

DOI：10.13683/j.wph.2022.02.001

• 罕见病
• 罕见病用药
• 经济学评价

随着我国罕见病目录的发布，罕见病用药的经济学评价也在逐步推进。罕见病具有对其认知和基础研究不足、诊断困难、治疗效果难以评估、患者招募难等特点，罕见病用药的临床研究也存在非随机设计、随访周期短等问题，增加了对其进行药物经济学评价的难度。在对罕见病用药进行药物经济学评价时，可能出现的问题有参照药品选择困难、模型结构存在不确定性，以及效果数据、安全性数据、成本以及健康效用等参数获取困难且不确定性高等。该文就以上问题与挑战，提出在我国各利益相关方可采取的应对措施，以更客观合理地对罕见病用药进行经济学评价，以期降低其结果的不确定性和医保部门的决策不确定性。