维得利珠单抗挽救性治疗儿童糖皮质激素耐药性肠道移植物抗宿主病的临床分析

作者：李佐峰; 熊昊; 陶芳; 陈智; 王卓; 杨李; 孙鸣; 卢文婕; 唐威; 罗琳琳; 唐素洁

来源：中国实验血液学杂志, 2022, 30(06): 1868-1872.

DOI：10.19746/j.cnki.issn1009-2137.2022.06.038

• 维得利珠单抗
• 肠道移植物抗宿主病
• 异基因造血干细胞移植
• 儿童

目的:探讨维得利珠单抗(Vedolizumab, VDZ)挽救性治疗儿童异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后糖皮质激素耐药性肠道移植物抗宿主病(GI GVHD)的有效性及安全性。方法:回顾性分析2020年12月至2021年12月武汉儿童医院接受allo-HSCT的5例糖皮质激素耐药性GI GVHD患儿应用VDZ挽救性治疗的临床资料。结果:5例糖皮质激素耐药性GI GVHD患儿中，男1例，女4例，包括2例极重型再生障碍性贫血，急性髓系白血病(M2,高危)、范可尼贫血和骨髓增生异常综合征各1例；其中接受移植的中位年龄为54.4(12-164)个月。移植后至接受VDZ的中位治疗时间为1.4(0.6-6.8)个月；平均接受VDZ治疗3.5(2-5)剂。接受治疗后总体2例患者达到完全反应(CR),2例达到非常好的部分反应(VGPR),1例在短期PR后出现无反应(NR)。用药后患儿腹泻量及大便颜色、带血情况、性状均较使用前得到有效改善。中位随访时间9.3(7.23-12.83)个月，在VDZ治疗及随访期间未出现播散性或严重细菌/真菌感染，2例患儿因原发病复发或肺部闭塞性支气管炎而死亡。结论:VDZ挽救性治疗儿童糖皮质激素耐药性GI GVHD的近期疗效明显，安全性良好。

• 单位
  武汉科技大学; 华中科技大学同济医学院; 江汉大学