基于人多潜能干细胞的人类疾病研究与治疗

作者：张维绮; 刘光慧

来源：生物化学与生物物理进展, 2011, 38(11): 982-987.

• 人多潜能干细胞
• 基因打靶
• 疾病模型

人多潜能干细胞(hPSC)包括人胚胎干细胞(hESC)和诱导性多潜能干细胞(hiPSC),理论上具有分化成为人类所有细胞类型的能力.基于hPSC的基因打靶技术,不但可以纠正人基因组中的遗传突变用于细胞治疗,还可以通过反向遗传学的方式向hPSC引入疾病特异的突变.将携带人类疾病遗传基因的hPSC分化为特定的细胞类型,在理论上可以在体外模拟人类疾病的发生,研究人类疾病发生的机理,并建立体外筛选平台寻找治疗性药物.基因编辑和干细胞技术的结合将为人类疾病的机制研究和再生医学治疗带来革命性的突破.

• 单位
  中国科学院生物物理研究所; 生物大分子国家重点实验室