真实世界证据与随机对照试验：RCT DUPLICATE项目启动、实施、进展解读与启示(一)

作者：石舒原; 刘佐相; 赵厚宇; 聂晓璐; 符祝; 宋海波; 姚晨; 詹思延; 孙凤^*

来源：中华流行病学杂志, 2022, 43(11): 1828-1834.

DOI：10.3760/cma.j.cn112338-20220513-00408

• 真实世界证据
• 真实世界数据
• 模拟

近些年, 医疗产品监管机构开始重新审视真实世界证据(RWE)对监管决策的潜在价值。RWE能否代替金标准随机对照试验(RCT)产生的证据尚不确定。哈佛大学研究团队于2018年发起了RCT DUPLICATE项目, 旨在利用医疗索赔数据库模拟30个RCT, 以探索效力-效果差距的量化方法并解释其潜在来源, 增强RWE的可信度。本文回顾了RCT DUPLICATE项目的产生背景, 重点介绍RCT DUPLICATE项目的研究目的、研究设计和实施流程, 以期帮助国内学者更好地理解RWE的适用范围和应用价值。

• 单位
  北京大学; 公共卫生学院