基因编辑技术及其在宿主细胞改造中的运用

作者：王辰; 赵伟^*

来源：药物生物技术, 2021, 28(02): 192-199.

DOI：10.19526/j.cnki.1005-8915.20210216

• 基因编辑技术
• GS基因敲除
• 宿主细胞
• ZFNs
• TALEN
• CRISPR

近二十年来,基因编辑技术取得了突飞猛进的发展,从早期的锌指核酸酶(Zinc finger nucleases,ZFNs)技术到最近开发出的规律成簇间隔短回文重复序列(Clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)技术,均能通过与靶向序列特异性结合的DNA结构域及靶向性核酸内切酶,成功实现简便可控的基因组编辑,目前基因编辑技术已成为基因治疗领域研究强有力的研究工具。除此之外,运用基因编辑技术还可以实现高效、精准、成本合理的宿主细胞改造,为治疗性抗体等生物技术药物的发展开辟新的路径。文章主要综述几种常用基因编辑技术:锌指核酸酶(ZFNs)、转录激活因子样效应蛋白核酸酶(Transcription activator-like effector nucleases,TALEN)技术、规律成簇间隔短回文重复序列(CRISPR)技术和重组腺相关病毒技术(Recombinant adeno-associated viruses,r AAV)的原理、优缺点、专利情况及基因编辑技术在宿主细胞改造中的相关应用。