2型重组腺相关病毒介导的β-地中海贫血基因治疗实验

作者：田晶; 王峰; 薛金凤; 赵霏; 钟梅; 宋柳江; 谭孟群

来源：上海交通大学学报 (医学版), 2011, (01): 9-14.

• 重组腺相关病毒
• β-地中海贫血
• 人造血细胞
• 基因治疗 recombinant adeno-associated virus
• β-thalassemia
• human hematopoietic cells
• gene therapy

目的探讨2型重组腺相关病毒(rAAV2)能否有效转染重型β-地中海贫血患者造血细胞,通过体外途径基因治疗地中海贫血。方法 6只BALB/c裸小鼠分为转染组(n=4)和未转染组(n=2),经X射线照射后,分别移植入经rAAV2β-珠蛋白病毒转染(MOI=50)或未转染的β41-42/β654杂合子型重型β-地中海贫血流产胎儿造血细胞,转染后第28天和第70天分别处死rAAV2转染小鼠(n=2)和未转染受体小鼠(n=1)。采用RT-PCR、等位基因特异性PCR(ASPCR)法检测rAAV2介导的人β-珠蛋白基因在小鼠骨髓中的表达,并以高压液相色谱法量化分析受体小鼠外周血中人β-珠蛋白肽链的水平。结...

• 单位
  南方医科大学; 中南大学湘雅医学院