天津市A型血友病患者的疾病负担

作者：韩屹; 谷聪玲; 宣建伟^*

来源：中国药物经济学, 2022, 17(12): 18-22.

• A型血友病
• 天津市
• 疾病负担

目的 探讨天津市A型血友病患者的疾病负担。方法 以天津市所有A型血友病成年和未成年患者为目标人群构建疾病负担模型，通过收集流行病学、不同治疗方案及疗效数据，计算天津市当前A型血友病患者的出血状况、医疗成本和因疾病导致的缺勤误工情况，从而评估A型血友病患者疾病负担和经济负担情况。结果 天津市预计共有357例A型血友病患者，患者每年共计发生6 293次出血，平均每例患者每年发生18次出血，人均年凝血因子Ⅷ（FⅧ）治疗费用约22万。60%患者在其一生中具有潜在关节残疾的风险以及颅内出血死亡风险。另外，平均每例患者因出血事件导致一年约有27 d无法正常工作/学习，造成了社会生产力的严重损失。若未来预防治疗的覆盖率逐渐提高，A型血友病患者的总出血次数量会随着时间推移持续下降，从6 293到3 140。但与此同时也需要更多的FⅧ。结论 天津市A型血友病患者的疾病和经济负担沉重，预防治疗使用比例的提高可明显减轻A型血友病患者的临床负担，但需要更多的药物使用，同时需要有强大的保障水平以减轻患者的经济负担。

• 单位
  中山大学