儿科肿瘤溶解综合征治疗现状和疾病负担调查

作者：胡绍燕; 储旻华; 张天翔; 姚星星; 柳丽; 韩屹^*

来源：中国药物经济学, 2019, 14(07): 55-61.

• 儿科
• 肿瘤溶解综合征
• 治疗
• 疾病负担

目的评价儿科肿瘤溶解综合征(TLS)的治疗现状和疾病负担。方法利用问卷调查方法,对国内11个城市的共计20名临床医师进行面对面调查,内容包括收治患者状况、对TLS所采取的预防和治疗手段、治疗费用等。结果目前临床上TLS预防所使用的方式包括水化、碱化、别嘌呤醇、呋塞米、低分子右旋糖酐(DU)等在内的标准治疗方案(Standard of Care, SOC)。使用SOC预防TLS的失败率为5%～10%。对于TLS的治疗,需要在SOC基础上使用血液滤过(hemofiltration,HF)。在儿童急性髓细胞性白血病(acute myeloid leukemia, AML)、急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia, ALL)和非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin’s lymphoma, NHL)患者中,TLS治疗失败率分别为13.9%、14.9%和15.7%。在儿童AML、ALL和NHL患者中TLS预防或治疗的费用不同,总体来说检查费、治疗费以及HF费用较高。此外,SOC和HF会产生短期急性不良反应,HF还可能会产生肾损伤等长期不良反应。结论目前临床上均会对儿童血液肿瘤患者进行TLS常规预防,但TLS发生率仍处于较高水平。由于SOC在机制上无法处理已经存在于血液中的尿酸,临床上存在较高的HF使用率和治疗失败率,这给医疗体系和患者均产生较重的负担。

• 单位
  中山大学; 苏州大学附属儿童医院