近年来免疫检查点抑制剂(immune checkpoint inhibitors,ICIs)单药治疗和联合治疗在一些成人恶性肿瘤中取得了明显的疗效,但在儿童肿瘤中的疗效及安全性尚不确切,单药治疗及联合治疗在儿童肿瘤中的早期临床试验已陆续报道。本文通过回顾已有文献,对近年来ICIs在儿童中的临床试验及应用进展进行综述,阐明儿童恶性肿瘤应用ICIs的有效性及安全性,以期为临床用药提供参考。