遗传性视网膜疾病基因治疗临床试验现状与挑战

作者：李文生^*; 陈晓冬

来源：眼科, 2020, 29(04): 241-245.

DOI：10.13281/j.cnki.issn.1004-4469.2020.04.001

• 遗传性视网膜疾病
• 基因治疗
• 临床试验

遗传性视网膜疾病(hereditary retinal diseases,HRD)是目前不可逆性盲的主要原因。视网膜细胞死亡是引起视网膜色素变性、Stargardt病以及Leber先天性黑矇等HRD视力丧失的主要原因。基因治疗将作为这些致盲性眼病不同阶段有价值的干预手段。近年来数种HRD在基因治疗方面取得了很快的发展,目前正处于从临床前研究到临床Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期试验的转化之中。了解HRD临床试验现状,特别是基因治疗HRD的进展、挑战和前景具有重要意义。(眼科,2020,29:241-245)

• 单位
  爱尔眼科医院; 中南大学; 西安市第一医院