摘要

<正>异基因造血干细胞移植(HSCT)是目前根治遗传性、恶性血液系统疾病的最重要的手段,然而配型成功率低、易发生急性移植物抗宿主病严重限制了其在临床治疗中的广泛应用。诱导多能干细胞(iPSCs)具有细胞来源广、可直接从患者自身获得、在体外可诱导分化为造血祖细胞的优点。随着基因编辑技术不断发展,靶向修复患者iPSCs从而治疗遗传疾病已成为可能。本文就iPSCs在遗传性血液病中的研究进

  • 单位
    重庆医科大学附属儿童医院