摘要

通过加入异源遗传活性物质对生命单元中的原有遗传物质进行活性改变或补充等可统称为基因干预,应用于临床则称之为基因治疗。基因治疗的目的包括治疗、治愈或预防某种疾病或医学状态。基因治疗可通过多种机制策略实现临床目的,主要包括:用健康版本替代致病版本的基因;使致病基因的不正常功能失活;引入一个新的或改造后的基因。

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