上市核酸药物的疗效分析和研究进展

作者：王均; 王兰; 吕家臻; 黄震^*

来源：中国新药杂志, 2019, 28(18): 2217-2224.

• 核酸药物
• 反义核酸
• 小干扰RNA
• 核酸适配体
• 抗病毒
• 抗肿瘤

随着核酸分子结构和功能的不断阐明,核酸合成技术的提高和成本的大幅度下降,核酸研究和药物创新逐渐成为精准生物医学和疾病治疗的热点。核酸也因其独特的化学生物学功能而成为医药产业的新星。经过不懈的努力探索,近年来,核酸药物已在病毒、高胆固醇、基因表达编辑、视觉失明和肝静脉阻塞等类疾病治疗中崭露头角,体现出核酸药物领域的巨大潜力和优势。目前,经FDA批准上市的核酸药物有7种:福米韦生钠(fomivirsen sodium)、米泊美生钠(mipomersen sodium)、依特立生(eteplirsen)、诺西那生钠(nusinersen sodium)、派加他尼钠(pegaptanib sodium)、去纤甘钠/脱纤肽钠(defibrotide sodium)和帕替斯垣(patisiran)。虽然核酸药物研发中充满难题和挑战,但是随着相关化学生物学技术的不断改良与完善,以反义核酸、小干扰RNA和适配体为代表的核酸药物正在疾病治疗领域中(包括诊断以及预防)掀起医药革命的第3次浪潮,本文综述了上市核酸药物的研究与进展。

• 单位
  生物资源与生态环境教育部重点实验室; 四川大学; 生命科学学院