肝内胆管癌(ICC)发病率逐年上升,但多数患者确诊时已无手术切除机会。常规化疗和放疗对ICC患者长期生存率的提高并不理想,患者总体预后较差。近年来,随着对胆道系统恶性肿瘤分子机制的深入了解,确立了一些与ICC发病机制相关的关键基因和信号通路,从而为靶向治疗指明方向。本文就ICC重要分子机制及靶向治疗作一综述。