摘要

<正>阿扎胞苷(azacitidine)于2004-05-19被美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,是第一个被批准用于骨髓增生异常综合征(MDS)的表观遗传学修饰治疗药物。近年发现,DNA过度甲基化(hypermethylation)可使包括p15INK4b、p21、CALC1、E-cadherin、HIC-1、RASSFIA等多种调控正常细胞生长、分化及凋亡的基因表达受到抑制,从而导致MDS的发病。因此,DNA的去甲基化治疗已经成为MDS的一个重要治疗靶点[1]。作为一种胞嘧啶核苷类似物,阿扎胞苷在DNA复制时可与DNA甲基转移酶(DNMT)竞争性结合,抑制细胞中新合成DNA的甲基化,从而恢复多种与细胞增殖