基于患者队列的随机对照试验设计：队列内试验（TwiCs）的方法与应用

作者：王禹毅; 施泽阳; 李恪丞; 卜志军; 王雪慧; 王彬; 刘建平; 刘兆兰^*

来源：中国实验方剂学杂志, 2023, 1-8.

• 队列内试验
• 队列多重随机对照试验
• 患者队列
• 随机抽样
• 多阶段知情同意

队列内试验(Trials within Cohorts， TwiCs)是随机对照试验的一种衍生设计方法，其通过利用前瞻性患者队列开展多项随机对照试验，在保证随机化分组的基础上显著提高研究效率。TwiCs特别适用于开展多项干预措施比较的慢性疾病研究，实施步骤包括：建立特定疾病患者队列并定期测量结局指标，筛选队列内符合标准的患者，然后随机抽样比较不同的干预措施与标准治疗。TwiCs使用了多阶段知情同意等创新程序，使研究更贴近临床实践。相较经典随机对照试验，TwiCs在患者来源、随机分组时间、知情同意方式等方面存在差异。在TwiCs的执行中，需要关注样本量计算、统计分析和结果可靠性控制等方法学要点。相较经典随机对照试验，TwiCs利用队列更易招募患者，具有更高的外部真实性，为提升随机对照试验的效率和适用性提供了临床研究新范式，其应用前景广阔。但实践中还需不断地进行优化和完善，为临床决策提供更可靠依据。

• 单位
  北京中医药大学; 北京中医药大学东直门医院; 重庆市中医院