<正>提罕见病,又称为"孤儿病",一般为慢性的严重性疾病,常危及生命。罕见病种类已达8000多种,只有不到1%的疾病具有可行的治疗方案,其中80%以上的罕见病是由遗传因素导致的, 50%以上的罕见病会在出生时和儿童期发病并导致死亡。中国约2000万的罕见病患者,且每年新增患者超过20万。而广泛分布的罕见病,如苯丙酮尿症、β地中海贫血、杜氏肌营养不良症等,多为单基因遗传病,即由单个基因突变导致的遗传性疾病。
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