治疗多发性硬化症新药——西尼莫德(siponimod)

作者：陈本川

来源：医药导报, 2019, 38(09): 1243-1253.

• 西尼莫德
• siponimod fumaric acid
• S1P1受体调节药
• 多发性硬化症

多发性硬化症(MS)是一种严重的、终身进行性的、致残率极高的自身免疫性中枢神经系统(CNS)的慢性疾病。瑞士诺华公司研制的治疗MS新药siponimod(西尼莫德)是新一代选择性磷酸鞘氨醇-1(S1P1)受体调节药。S1P受体存在于CNS特定细胞的表面,驱动MS患者CNS功能损伤。西尼莫德通过血脑屏障,进入MS患者大脑和CNS,与S1P受体结合,促进髓鞘再生,防止活化有害细胞,延迟患者残疾进展和保留认知功能。诺华公司于2018年10月8日向美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)递交治疗MS新药西尼莫德上市申请,该公司利用一张美国FDA颁发的优先审评优惠卷获得优先评审,于2019年3月26日获准上市,口服片剂的商品名为Mayzent。这是15年来FDA批准的首个,也是唯一的一个专门用于治疗复发缓解型MS的药物。该文对西尼莫德的非临床和临床药理毒理学、临床研究、不良反应、适应证、剂量与用法、用药注意事项及知识产权状态和国内外研究进展等进行介绍。