神经系统疾病是发生于中枢、周围、自主神经系统的以感觉、运动、意识、自主神经功能障碍为主要表现的疾病,是目前对人类危害最大的疾病之一。随着干细胞生物学的发展,人类在诱导干细胞神经分化方面取得了显著进展,并可能会解决神经修复与再生的关键问题。其中,小分子化合物因其在使用的便捷性、可控性和功能多样性等方面的显著优势,正越来越多地被用于干预和研究干细胞的增殖、分化和重编程等生物学行为。针对小分子化合物诱导干细胞神经分化的研究现状作一概述。