摘要
亨廷顿舞蹈症(HD)是一种罕见的常染色体显性遗传病,其典型临床特征为舞蹈样运动障碍、认知功能缺陷或精神异常等。现有丁苯那嗪及氘取代物氘丁苯那嗪被批准用于治疗HD,解决了HD治疗药物缺乏的问题。近年来有多个药物,如Valbenazine、盐酸贝伐他洛尔和EHP-102已获孤儿药资格,抗精神病药物中利培酮和奥氮平目前也用于HD治疗(超说明书用药)。现通过对HD治疗药物临床研究进展进行综述,为HD的临床治疗提供参考。
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单位解放军总医院