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摘要
罕见病是发病率很低的一大类少见疾病，其中很多疾病为慢性、严重的遗传病，常常危及生命，多数为基因缺陷导致，缺乏有效的治疗方法。基因治疗是一种新型的治疗方法，可利用载体将遗传物质引入靶细胞，通过纠正或补充缺陷基因来治疗或预防罕见病。本文将概述基因治疗的策略，并详细阐述应用最广泛的腺相关病毒载体在眼病、血液病、神经系统疾病、肌肉疾病治疗中的应用，总结展望我国基因治疗行业的发展前景。
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单位中国科学院动物研究所; 吉林大学第一医院; 中国科学院大学
