外用雷帕霉素制剂的应用进展

作者：王森分; 刘元香; 徐子刚^*

来源：罕见病研究, 2023, 2(02): 273-280.

DOI：10.12376/j.issn.2097-0501.2023.02.013

• 雷帕霉素
• 西罗莫司
• 结节性硬化症
• 脉管畸形

雷帕霉素是哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)受体抑制剂。临床对mTOR信号通路及其对肿瘤发生和血管增殖下游作用的认识进展，拓宽了mTOR抑制剂在许多具有挑战性疾病中的临床应用。口服雷帕霉素用于治疗肾移植、肺淋巴管平滑肌瘤病、结节性硬化症(TSC)等，但系统治疗具有明显的副作用。为了减轻系统使用雷帕霉素的副作用，局部治疗已经开展。近年来，雷帕霉素外用剂型的临床应用报道逐渐增多，如TSC面部血管纤维瘤、淋巴管畸形、Kaposi样血管内皮瘤、丛状血管瘤等。外用雷帕霉素可在避免系统性不良反应的同时，进行有效的长期治疗，为皮肤科临床医生提供了新的治疗手段。本文探讨雷帕霉素外用制剂的临床应用进展。

• 单位
  深圳市儿童医院; 首都医科大学附属北京儿童医院