多聚谷氨酰胺(po1yglutamine,PolyQ)病是一类具有明显的临床和遗传异质性的神经系统退行性疾病,尽管拥有致病基因编码区CAG三核苷酸重复动态突变这一共同发病机制,它们的临床表现却各不相同,且缺乏有效的治疗手段。近年来,微小RNA作为一类重要的转录后重要因子在PolyQ病的发病中所扮演的角色及其潜在的治疗价值受到了研究者的关注。
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