摘要

纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种罕见的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平异常高的遗传性疾病。血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)是治疗高脂血症的新靶点,evinacumab(Evi)是ANGPTL3抑制剂。Evi于2021年2月被美国食品和药物管理局批准上市,作为其他降低LDL-C疗法的辅助药物,用于治疗12岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症的成人和儿童患者。目前临床研究表明,Evi能有效降低HoFH患者的LDL-C水平,常见不良反应是鼻咽炎。

  • 单位
    临朐县人民医院; 潍坊医学院附属医院

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