神经遗传病的基因治疗策略与前景

作者：王柠^*; 赵淼; 陈万金

来源：中华神经科杂志, 2018, 51(11): 857-862.

DOI：10.3760/cma.j.issn.1006-7876.2018.11.001

• 神经遗传病
• 基因治疗
• 策略
• 前景

神经系统遗传病种类繁多,至今大多不可治愈。随着分子生物学技术的不断发展,基因增补、外显子跳跃、增强剪接、动态突变修正、毒性表达产物清除等基因治疗策略在神经遗传病的治疗中具有良好的应用前景。

• 单位
  神经内科; 福建医科大学附属第一医院