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摘要
Ganaxolone是一种神经活性类固醇γ-氨基丁酸A(GABAA)受体的正变构调节剂，ganaxolone口服混悬制剂由美国Marinus公司研发，于2022年3月18日被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶样5 (CDKL5)缺乏导致的癫痫患者。Ganaxolone治疗CDKL5缺乏症（CDD）相关性癫痫的作用机制尚不清楚，但ganaxolone可抑制突触GABAA受体，进而表现出抗癫痫和抗焦虑活性。临床试验结果表明，ganaxolone可以单一给药或者辅助给药用于治疗CDD相关性癫痫患者，减少患者癫痫发作频率，改善临床症状。Ganaxolone不良反应小且耐受性良好，常见的不良反应包括困倦、发热、唾液过多或流口水、季节性过敏等。
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单位单县中心医院
