CRISPR/Cas9系统在疾病研究和治疗中的应用

作者：史梦然; 沈宗毅; 张楠; 王璐瑶; 喻长远; 杨昭^*

来源：生物工程学报, 2021, 37(04): 1205-1228.

DOI：10.13345/j.cjb.200401

• 基因组编辑
• CRISPR/Cas9
• 单碱基编辑
• 转录调控
• 肿瘤

基因组编辑技术(Genomeeditingtechnology)是一种通过人工手段在基因组水平对DNA序列进行改造的遗传操作技术,包括特定DNA片段的插入、敲除、替换和点突变。其中,依赖核酸酶的基因组编辑技术的基本原理是在基因组的特定位置产生双链DNA断裂(Double-strandedbreak,DSB)后通过非同源末端连接(Non-homologous end joining,NHEJ)或同源重组(Homologous recombination,HR)的方式进行修复。随着对核酸酶更深入的研究,基因组编辑技术也得到了快速发展,其中最常使用的核酸酶主要包括巨型核酸酶、锌指核酸酶、转录激活因子样效应物核酸酶以及成簇的规律间隔的短回文重复序列相关蛋白(Clusteredregularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-associated proteins (Cas)。文中在介绍上述基因组编辑技术的发展及作用原理的基础上,主要综述了CRISPR/Cas9系统在基因功能鉴定、疾病模型建立、基因治疗和免疫治疗等应用领域的研究进展,并对其未来发展进行了展望。

• 单位
  塔里木大学; 北京化工大学; 新疆生产建设兵团塔里木盆地生物资源保护利用重点实验; 生命科学学院