DMD启动子在基因治疗中作用的研究进展

作者：李江超; 蔡望伟; 盛文利

来源：国际遗传学杂志, 2009, (5): 337-340.

DOI：10.3760/cma.j.issn.1673-4386.2009.05.005

• DMD
• 启动子
• 基因治疗

假肥大型进行性肌营养不良(DMD)是一类X连锁隐性退行性肌肉萎缩病.目前,关于DMD基因外显子缺失,内含子断裂点以及所编码dystmphin蛋白的结构已经明确,这对DMD的临床诊断有很大价值;但对于基凶治疗来说,明确DMD基因启动子的顺式元件以及反式因子的结构及相互作用关系是十分重要的,这些元件的相互作用对于dystrophin蛋白的转录水平及表达起关键的调节作用;研究表明,人工合成的DMD肌

• 单位
  中山大学附属第一医院; 海南医学院; 广东医科大学; 生物化学教研室