基因编辑在杜氏肌营养不良症中的研究现状

作者：王雪丁; 陶玉倩; 苏启表; 黄民^*

来源：中国临床药理学杂志, 2020, 36(04): 475-480.

DOI：10.13699/j.cnki.1001-6821.2020.04.025

• 基因编辑
• 干细胞
• 体细胞
• 杜氏肌营养不良症

随着遗传药理学与药物基因组学的迅速发展,基因治疗成为应对罕见遗传性疾病的理想方法。尤其是随着CRISPER技术的准确性及效率不断改善,基因编辑治疗罕见遗传病成为有前景的选择。本文以杜氏肌营养不良症(DMD)这一罕见神经系统疾病为例,概述目前的基因编辑技术及其在该疾病中的治疗研究进展。

• 单位
  中山大学