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摘要
罕见病高价值治疗药物能填补临床空白，较标准治疗方案显著改善患者症状和生活质量，但因在患者数量规模、真实世界疗效、安全性表现及基金预算影响等方面存在不确定性，使医保部门决策风险的不确定性极大，叠加高价因素导致其医保准入难度不断增加。由于罕见病的特殊性，按照常规药物的遴选评价原则及采取“严准入、宽续约”思路进行目录管理存在一定局限性。从国际经验来看，罕见病治疗药物的医保准入需要差异化的评估体系。文章在分析罕见病高价值治疗药物医保准入的困境及成因基础上，借鉴国际经验并结合国内医保准入实践，提出完善我国罕见病高价值治疗药物医保准入政策的若干思路，以期为有关部门调整罕见病医疗保障思路和创新遴选评价机制提供参考，进一步提升罕见病高价值治疗药物的患者可及性。
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单位上海市卫生和健康发展研究中心（上海市医学科学技术情报研究所）
