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摘要
基因治疗是一种颇具临床应用前景的血友病A(HA)治疗方法,人体内有多种细胞可作为基因治疗HA的靶细胞。为克服靶向肝细胞基因治疗HA的缺陷,研究者们开发了靶向血小板表达FⅧ的基因治疗策略。该策略应用不同的血小板特异性启动子,从而实现靶向血小板的FⅧ表达,常用启动子包括血小板糖蛋白αⅡb启动子,血小板糖蛋白Ⅰb启动子,血小板因子4启动子等。该策略主要具有如下优势。首先,大量FⅧ在需要止血的损伤局部聚集,促进止血并激活凝血反应。其次,FⅧ储藏在血小板的α颗粒内,极大地降低了FⅧ在血液循环中的暴露时间,减少了自身抗体的产生,以及FⅧ和自身抗体的接触机会。笔者拟就近年来靶向血小板表达FⅧ基因治疗HA的新进展进行总结。
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单位医学基因组学国家重点实验室; 上海交通大学医学院附属瑞金医院
