同种异体多能成体祖细胞治疗急性呼吸窘迫综合征：一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的1/2期试验

来源：中华危重病急救医学, 2022, 34(01).

近期, 有学者进行了一项多中心临床研究, 旨在了解同种异体多能成体祖细胞治疗急性呼吸窘迫综合征(acute respiratory distress syndrome, ARDS)的安全性和有效性。这是一项在英国和美国12个中心进行的1/2期临床试验。该研究共有3个研究队列, 队列1和队列2分别评估3例ARDS受试者接受3亿个或9亿个同种异体多能成体祖细胞治疗后的早期安全性;队列3是一项随机、双盲、安慰剂对照的平行试验, 受试者在96 h内分别输注9亿个同种异体多能成体祖细胞(n=20)或安慰剂(n=10)。主要评价指标为患者的安全性和耐受性;次要评价指标包括患者临床结局、生活质量(quality of life, QoL)和血浆生物标志物。结果显示:在3个队列中均未出现与细胞疗法相关的过敏或严重不良反应。在队列3的研究中, 细胞治疗组患者28 d病死率为25%, 而安慰剂组则为45%。细胞治疗组与安慰剂组的28 d无重症监护病房(intensive care unit, ICU)住院天数的中位数分别为12.5(0, 18.5)d和4.5(0, 16.8)d, 无机械通气天数的中位数分别为18.5(0, 22.0)d和6.5(0, 18.3)d。细胞治疗组患者第365天QoL评分更高。研究人员据此得出结论:同种异体多能成体祖细胞治疗ARDS是安全的, 但还需要开展更大规模的试验来评估其治疗效果和最佳的患者人群。