摘要
骨肉瘤作为一种高度异质性的恶性肿瘤好发于儿童和青少年,经过规范的临床治疗,60%-70%长期生存率这一结果已保持了近40年没有改变,寻找新的治疗药物和治疗方法试图进一步提高骨肉瘤患者生存率的研究一直在进行中,随着近20年来肿瘤分子靶向治疗的快速发展,与骨肉瘤相关的分子靶向治疗也呈现出许多新的进展和新的尝试。本文总结了近十年来骨肉瘤靶向治疗的分子机制、骨肉瘤相关的靶点(如免疫调节剂、特异性细胞表面络氨酸激酶受体、细胞内信号靶点和核因子kB受体活化因子配体等)以及与骨肉瘤相关分子靶向治疗的临床试验和一些与骨肉瘤相关的基础研究和临床前试验(如microRNA)。尽管到目前为止几乎还没有专门用于骨肉瘤治疗的分子靶向治疗药物或治疗方法被批准用于临床,但本文所综述的这些与骨肉瘤相关的分子靶向治疗的研究和临床试验以及目前临床试验的新的策略和方法将对骨肉瘤未来的治疗提供帮助。