摘要
目的观察应用他克莫司(FK506)治疗儿童重症肌无力(MG)患者的临床疗效及安全性。方法对2009年7月至2016年12月于火箭军总医院神经内科就诊的年龄≤14岁的MG患儿进行筛选,选择其中应用FK506治疗患儿,对临床资料进行分析与随访,监测其实验室指标,临床疗效,不良反应。根据临床好转程度,分为痊愈组及未痊愈组,对两组临床资料进行分析。结果符合入组条件MG患儿31例,男性15例,女性16例,平均年龄(9.59±3.89)岁。服药时间4~71个月,平均用药时间(26.65±19.85)个月。FK506用药量0.02mg·kg-1·d-1到0.12mg·kg-1·d-1,平均0.05±0.02mg·kg-1·d-1。血药浓度0.46~8.5ng·mL-1,平均血药浓度3.91±1.99ng·mL-1。MG相对评分好转≥95%患儿12例,80%~94%为7例,50%~79%为5例,25%~49%为2例,<5%为5例。监测肝肾功能、血糖、血尿常规化验指标无恶化。所有患儿均成功停用激素。治愈组19例,未治愈组12例,两组患儿在性别比例、临床分型、病程、用药时MG绝对评分,FK506用药量、FK506血药浓度差异无统计学意义,在发病年龄、服用FK506疗程及服药前复发次数方面差异有统计学意义(P<0.05)。结论 FK506用于治疗儿童MG患者疗效确切,具有好的安全性,不良反应少。发病年龄越早,复发次数越多,FK506治疗效果差,FK506服药疗程影响临床疗效。
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单位神经内科; 中国人民解放军第二炮兵总医院